Sviluppare un modello cellulare derivato direttamente dal paziente, ottenuto in modo non invasivo, per studiare i meccanismi alla base delle malattie epatiche (in particolare di quelle genetiche rare) e per testare nuovi farmaci potenzialmente terapeutici. Questo in sintesi l’obiettivo di un progetto scientifico della Fondazione Italiana Fegato rivolto in particolare alle colestasi di origine non nota, condizioni per cui l’unico trattamento disponibile oggi è spesso il trapianto di fegato.
“Sviluppare modelli cellulari innovativi” – spiega Cristina Bellarosa Senior Scientist e Group Leader, Innovative Models Unit, di FIF – “è quindi urgente: le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) rappresentano una risorsa preziosa perché possono essere ottenute in modo non invasivo dal paziente, coltivate indefinitamente e differenziate in epatociti, riproducendo in vitro la malattia del paziente. Questo approccio consente di studiare in modo personalizzato i meccanismi causati dal difetto genetico e di testare in laboratorio nuove strategie terapeutiche”.
L’iniziativa è realizzata grazie al contributo di “
Le Fondazioni Casali ETS” che consentirà di proseguire l’attività sperimentale in atto – è già stato messo a punto un protocollo efficace per ottenere iPSC da cellule urinarie e differenziarle in epatociti (Blarasin et al.,
Journal of Hepatology, 2023) – pubblicare i risultati su riviste scientifiche internazionali e formare un nuovo dottorando, garantendo così la continuità e la crescita del gruppo di ricerca.
“In prospettiva” – conclude Cristina Bellarosa – “questo progetto contribuirà allo sviluppo di piattaforme di medicina personalizzata per le malattie epatiche rare, rafforzando la posizione della FIF come centro di riferimento internazionale nello sviluppo di modelli innovativi per la medicina personalizzata e nella riduzione della necessità di trapianti di fegato, migliorando la qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie”.
